医学科学：针对斑秃 科伦药业JAK抑制剂获批临床；1.5亿元合作！君实润佳1类新药RP903申报临床；显著改善儿童遗传性低血糖 创新单抗达到2b期临床主要疗效终点；

生物科学：开发抗体偶联CRISPR 3650万美元助力开辟体内基因编辑新模式；治疗肾细胞癌 微生物疗法/Keytruda组合早期临床结果积极；

技术突破：研究新突破：CAR-T疗法在前列腺癌中达到临床里程碑；

医学科学

针对斑秃 科伦药业JAK抑制剂获批临床

3月23日，CDE官网显示，四川科伦博泰1类新药KL130008胶囊新适应症获批临床（受理号：CXHL2101850/1/2），将针对重度斑秃开展临床试验。KL130008胶囊是科伦药业自主研发且具有知识产权的创新小分子JAK抑制剂，拟用于类风湿关节炎的治疗。临床前研究数据表明：KL130008作用机制明确，高效选择性抑制JAK激酶活性，实现显著缓解类风湿关节炎病情的同时，兼具良好的安全性和耐受性。

1.5亿元合作！君实润佳1类新药RP903申报临床

3月23日，CDE官网显示，君实润佳的1类新药RP903申报临床。2019年2月，君实生物与润佳医药科技达成合作，以每个药物项目1.5亿元技术转让费获得了润佳医药科技2款药物的50%权益，RP903是该项交易首款进入IND阶段的药物。

显著改善儿童遗传性低血糖 创新单抗达到2b期临床主要疗效终点

2022年3月23日，Rezolute公司宣布，在研疗法RZ358在一项2b期临床试验中获得积极结果。试验数据显示，RZ358能显著改善先天性高胰岛素血症（HI）患者的低血糖，且伴有良好的安全性和耐受性。RZ358是一款人源化单克隆抗体，可与肝脏、脂肪和肌肉中胰岛素受体上的独特别构位点结合。该抗体通过调节胰岛素的结合、信号和活性来抵消体内胰岛素升高的影响，从而将葡萄糖水平维持在正常范围内。

生物科学

开发抗体偶联CRISPR 3650万美元助力开辟体内基因编辑新模式

日前，Spotlight Therapeutics公司宣布完成3650万美元的B轮融资，以支持先导免疫肿瘤学项目步入临床。Spotlight致力于开发不依赖载体的细胞靶向体内CRISPR基因编辑疗法，其专有技术平台TAGE（Targeted Active Gene Editors）是一类新的生物制品，通过对CRISPR复合体的改造，不依赖病毒或者非病毒载体，就可以实现细胞选择性的治疗性基因组编辑。Spotlight的产品管线正在将其模块化可编程的CRISPR系统，推进到免疫肿瘤学、眼科疾病和血红蛋白病的临床试验。

治疗肾细胞癌 微生物疗法/Keytruda组合早期临床结果积极

4D pharma公司近日宣布，该公司基于微生物组的在研疗法MRx0518与默沙东（MSD）公司的抗PD-1疗法Keytruda联用，在治疗肾细胞癌的1/2期临床试验中达到主要疗效终点。这些患者此前接受过免疫检查点抑制剂治疗并且疾病出现进展。4D pharma致力于开发活体生物疗法（live Biotherapeutics），这是一种新兴药物类型，它包括一种活的生物（比如细菌）。该公司的活体生物疗法产品来源于健康人体肠道，是一种口服给药的细菌菌株。

技术突破

研究新突破：CAR-T疗法在前列腺癌中达到临床里程碑

近日，美国宾夕法尼亚大学Carl June团队介绍了靶向去势抵抗性前列腺癌【更具体地说是靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），“武装”着免疫抑制细胞因子TGF-β显性负性受体以逆转局部免疫抑制的CAR-T细胞疗（CART-PSMA-TGFβRDN）的首个人类I期临床试验结果（NCT03089203）。该结果显示出有希望的临床活性早期迹象。该试验的主要终点是安全性和可行性，次要终点包括评估CAR-T细胞分布、生物活性和疾病应答，所有预定的终点都已达到。

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