周末准备给我校主办的一个学会做个讲座，主要讨论中医药临床试验数据分析。

我就发现，现在很多论文，尤其是中医药论文，缺乏对数据分析集的设置，和相应缺失值的设置。

其实好的文章，在项目设计与统计分析计划时，就应该鉴定好统计分析集是什么？

临床试验分析集包括：

①全分析集（FullAnalysis Set，FAS）：指尽可能接近符合意向性治疗原则（Intent to Treatment，ITT)的受试者集；

②符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从于试验方案的受试者集，全分析集的子集；

③安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者集。

没有思考好你的数据分析集，是发布不了好文章的。

我去研究下之前刚发的一篇中医药临床试验发表在JAMA 大子刊internal medicine的论文，它就很好地地设置了分析集，以及对分析集产生的缺失问题进行了处理。

2023年5月1日，东南大学附属中大医院邱海波和北京中医药大学东直门医院商洪才合作在JAMA Internal Medicine（IF=44）在线发表了题为“Effect of an Herbal-Based Injection on 28-Day Mortality in Patients With Sepsis”的研究论文。

该研究在对脓毒症患者进行标准治疗的基础上，开展双盲、安慰剂对照、多中心研究，以确定XBJ的疗效和不良反应。它是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，在45个地点的重症监护病房进行，纳入1817例随机脓毒症(脓毒症3.0)患者，时间小于48小时。患者随机接受每12小时静脉输注XBJ (100 mL, n = 911)或容量匹配盐水安慰剂(n = 906)，持续5天，主要终点为28天死亡率。

该研究结果显示，在这些患者中，安慰剂组和XBJ组的28天死亡率有显著差异(882例患者中有230例[26.1%]vs 878例患者中有165例[18.8%];P?<?.001)。绝对风险差异为7.3个百分点(95% CI, 3.4-11.2)。安慰剂组878例患者中不良事件发生率为222例(25.3%)，XBJ组872例患者中不良事件发生率为200例(22.9%)。该研究结果表明与安慰剂相比，XBJ治疗降低了脓毒症患者的28天死亡率。

它的分析集是这么写的：

?All the efficacy analyses were performed in the intentionto-treat (ITT) population, which is defined as all randomized participants.

?Safety analyses were conducted for the patients in the ITT group who received at least 1 treatment session.

它分析的数据集是意向性治疗分析集（Intent to Treatment，ITT)，即所有随机化入组后的对象。

因此，你们可以看到它们的基线数据是所有人群

但是ITT集随着而来的是缺失，所以在主要疗效评价上，它的数据是缺失的

由于缺失比例不高，所以论文并没有进行什么处理，只是忽视。不过作者在敏感性分析里面开展多项分析

?a prespecified analysis used a control-based pattern model to evaluate sensitivity to missing data departure from the assumption.

?A worse-case analysis and a tipping point analysis for the primary outcome were also performed

这些分析集和缺失数据处理，看来似乎并没有影响分析结果，哪怕没有论文没有提及，也不会影响你的分析结果。这就为什么很多人不重视的问题，这也就是为什么发表不了好文章的原因。

转自：“医学论文与统计分析”微信公众号

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