2022年11月18日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心1期临床试验已完成最后一例患者输注。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于针对未被满足临床需求开发变革型疗法。

“ET-01多中心1期临床试验完成第8例也是最后一例患者的输注，这是我们为输血依赖型β地中海贫血患者开发潜在一次性治愈疗法过程中的又一重要里程碑 ”，博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“我们非常感谢所有参与这项临床试验的患者、患者家属和研究者们，他们的付出对推进这项I期临床试验发挥了重要作用。该项多中心I期临床试验研究结果将展示ET-01在特定患者人群中的安全性和有效性，我们计划在2023年与监管机构开展关于II期临床试验的策略及试验方案的讨论，以期ET-01能够尽早惠及中国输血依赖型β地中海贫血患者。”

β地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病，目前针对输血依赖型β地中海贫血的标准疗法是终身输血和祛铁治疗。ET-01旨在通过单次输注CRISPR/Cas9基因修饰的自体造血干祖细胞来实现一次性功能治愈。

该项I期临床试验是一项多中心、开放性临床研究，旨在评估单剂量ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中的安全性和有效性，共有8名受试者入组。此前，公司于2021年9月宣布主要研究者所在机构完成了临床试验启动及首例患者入组。

转自：“生物世界”微信公众号

如有侵权，请联系本站删除！