视网膜变性（Retinal degeneration，RD）一类严重影响患者生活质量的遗传病。虽然众多科学家在努力研发治疗RD的有效疗法（基因和细胞疗法以及视网膜植入等），但动物模型的缺乏一直阻碍着新疗法的实际效果测试。从解剖结构角度讲，非灵长类动物的视网膜与人类的最为相近，也最适合临床前研究。近日，法国索邦大学视觉研究所Deniz Dalkara团队建立了三种RD诱导型食蟹猴模型。该团队使用光遗传学和CRISPR-Cas9开发了两种基因靶向策略来诱导动物视锥、视杆营养不良。此外，他们还通过使用一种多聚物贴片物理分离光感受器和视网膜色素上皮，创建了一个急性RD模型。在这三个模型中，基于CRISPR-Cas9的方法囊括了RD的完整特征，可操作性强，最为理想。急性模型可引起视网膜的快速退化，为测试干细胞移植等终末期视力恢复疗法提供了平台。相关研究结果于8月2日发表于《科学·进展》（Science Advances）杂志。

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https://doi.org/10.1126/sciadv.adg8163

转自：“知识分子”微信公众号

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