骨髓移植/造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液肿瘤、罕见病的有效手段。然而，HSCT 的干细胞来源主要是配型成功的健康捐赠者或患者自身动员的 CD34+ 血液干细胞，来源限制条件较多，加之成本高昂，限制了 HSCT 在患者中的广泛应用。

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院王金勇研究团队和广州医科大学张梦云研究团队通过干细胞基因编辑手段操纵 Runx1、Hoxa9 和 Hoxa10 基因组合表达，高效诱导多能干细胞（PSC）定向分化再生造血种子细胞（induced hematopoietic progenitor cells，iHPCs）。

iHPCs 移植后能在野生型（先天和获得性免疫系统正常）受体鼠中稳定嵌合长达 6 个月以上时间，输出完整的髓系细胞、B 细胞和 T 细胞等细胞谱系，实现长期、稳定多谱系造血重建，且未发现致瘤现象。

内容来源：中科院广州生物医药与健康研究院

论文链接：

https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(23)00012-7

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